Oligonucleotide therapeutics and their chemical modification strategies for clinical applications

Kim Hyunsook; Kim Sujeong; Lee Dayoung; Lee Dahye; Yoon Jiyeon; Lee Hyukjin

doi:10.1007/s40005-024-00669-8

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자료유형: 학술저널

저자정보: Kim Hyunsook (College of Pharmacy, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Ewha Womans University) Kim Sujeong (College of Pharmacy, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Ewha Womans University) Lee Dayoung (College of Pharmacy, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Ewha Womans University) Lee Dahye (College of Pharmacy, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Ewha Womans University) Yoon Jiyeon (College of Pharmacy, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Ewha Womans University) Lee Hyukjin (Ewha Womans University)

저널정보: 한국약제학회 Journal of Pharmaceutical Investigation Journal of Pharmaceutical Investigation Vol.54 No.4

발행연도: 2024.7

수록면: 415 - 433 (19page)

DOI: 10.1007/s40005-024-00669-8

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Background Oligonucleotide therapeutics have emerged as a promising and dynamic class of pharmaceutical agents with remarkable potential for treating a wide spectrum of genetic and acquired diseases. These therapeutic entities, comprising short nucleic acid sequences of either ribonucleic acids (RNA) or deoxyribonucleic acids (DNA), offer the distinct advantage of precise targeting and the ability to interfere with disease-causing genes or proteins. Despite their inherent therapeutic potential, their clinical utility has been hampered by various challenges, including rapid degradation, limited cellular uptake, and unintended immune responses. Area covered Chemical modification strategies have been extensively explored to overcome these limitations and enhance their pharmacological properties. In this review, we provide a comprehensive overview of oligonucleotide therapeutics and their associated chemical modification approaches, highlighting their potential in the clinical realm. Expert opinion By elucidating the progress made in chemical modifications and their implications for clinical translation, we seek to highlight the pivotal role of these strategies in realizing the full therapeutic potential of oligonucleotide-based therapies for treating a wide range of diseases.

#Antisense oligonucleotide #Gene regulation #Nucleic acid analogue #Oligonucleotide therapeutics #Small interfering RNA #microRNA

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